Tratamiento de la forma autosómica dominante de la poliquistosis renal

¿Disponemos de alguna opción para el tratamiento efectivo de pacientes con poliquistosis renal autosómica dominante?

Runólfur Pálsson: Disponemos de algunas opciones de tratamiento, pero estas no son muy eficaces. No tenemos un tratamiento comprobado que pueda prevenir la insuficiencia renal; no tenemos estudios que tengan la enfermedad renal en etapa terminal como criterio de valoración.

Sin embargo, disponemos de estudios que muestran que la hipertensión es un factor importante en la progresión de la enfermedad. De ahí que el tratamiento de la hipertensión sea importante. Los niveles objetivos de presión arterial se están debatiendo, pero algunos estudios disponibles demuestran que la disminución de la presión por debajo de 140/90 mm Hg, de 130/80 mm Hg o incluso menos puede ser importante. El enfoque debería estar sobre el tratamiento de la hipertensión, puesto que la mayoría de los pacientes con poliquistosis renal autosómica dominante padece de la hipertensión. Está demostrado que el uso de los bloqueadores del sistema renina-angiotensina, por ejemplo inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (IECA) o bloqueadores de los receptores de angiotensina, es beneficioso. Este es un elemento muy importante.

Las últimas novedades sugieren que los tratamientos que reducen el crecimiento de quistes o el volumen de riñón serían importantes, especialmente con el uso de los antagonistas de los receptores de la vasopresina V2, como los vaptanes y el tolvaptán. Su uso ha sido recomendado en guías recientes. Yo no creo mucho en este tratamiento, ya que se trata de un tratamiento de carácter duradero en que la proporción riesgo-beneficio no resulta tan favorable debido a los efectos adversos de los vaptanes. La pérdida de agua provocada por una producción excesiva de orina se traduce en una deshidratación. Otro efecto adverso es la toxicidad hepática. El beneficio no parece ser tan bueno, ya que solo se recurre al uso de marcadores alternativos en los ensayos que se están realizando. Sin embargo, si el paciente es una persona relativamente joven con enfermedad renal crónica en fase inicial que parece progresar rápidamente, entonces probar ese tratamiento, por lo menos por cierto tiempo con el fin de frenar la progresión de la enfermedad, puede ser una opción.

Las opciones terapéuticas en la poliquistosis renal autosómica dominante son, lamentablemente, limitadas, pero en este momento se está realizando un trabajo emocionante en términos de ensayos.