Лекарство от гемофилии

Дата: 23 августа 2019
Автор: Alfonso Iorio

 

Можем ли мы на сегодняшний день действительно вылечить гемофилию?

Alfonso Iorio, MD, PhD: Да. Мы приближаемся к тому, чтобы достичь окончательного излечения с точки зрения генной терапии. Уже сейчас у нас есть миметики, антитела, которые имитируют активность фактора VIII, связывают фактор IX и фактор X, а также решают проблему отсутствия фактора VIII без необходимости введения ингибиторов. На данный момент указанные лекарственные средства можно применять подкожно еженедельно, однако уже проводятся исследования и тестируется дозирование раз в месяц. Это нельзя считать излечением, однако указанный способ лечения намного проще, особенно для детей. Это подкожная инъекция раз в месяц, по сравнению с внутривенной инфузией ежедневно или раз в неделю.

Более того, в течение последних 6 месяцев в New England Journal of Medicine опубликовано 5 клинических исследований, в которых обнаружено, что можно вылечить гемофилию трансфекцией гена для фактора IX или фактора VIII с помощью аденоассоциированного вируса. Можно получить уровни, которые ранее были недоступны. Уровень фактора VIII у пациентов достигает 30 %, 40 %, 50 % и сохраняется стабильным. На данный момент есть пациенты, которые получили генный трансфер 3 года назад и остаются полностью здоровыми, они больше никогда не требовали инфузии фактора.

В будущем генная терапия докажет, что за нее стоит платить. Конечно же сложно установить цену за новый препарат. В этом случае впоследствии вы сэкономите сотни тысяч долларов, однако не настолько просто представить себе осуществление авансового финансирования. Нам необходимо решить, каким образом можно позволить себе эту терапию, возможно это будет отсроченное лечение в противовес доказанному эффекту.
Также необходимо показать реальную ценность [лечения] пациентам. Я лично участвовал в проекте под названием coreHEM. Мы идентифицировали комплект ключевых показателей (конечных «точек»), оцениваемых во всех клинических исследованиях в области генной терапии, которые на данный момент проводятся. Это было сделано не только для того, чтобы доказать, что терапия эффективна — для этого достаточно измерить нормальные уровни фактора VIII или IX — но также для того, чтобы показать влияние на боль, функцию, и насколько указанный вид лечения трансформирует, к лучшему или к худшему, жизнь пациента. К лучшему — если их вылечено, к худшему — если этого не случилось в связи с ранее существовавшим антителом к ​​вирусу или иной причиной. Таким образом, это совершенно новая сфера, в которой нам еще необходимо полностью использовать всю ее ценность, однако излечение является достижимым.

Партнеры

Используя веб-сайты и мобильные приложения, администратором которых является Практическая Медицина, Вы соглашаетесь использовать файлы cookie, в соответствии с Вашими текущими настройками браузера, а также в соответствии с Политикой Медицины Практической о файлах cookie.