Лікарство від гемофілії

Дата: 23 серпня, 2019
Автор: Alfonso Iorio

 

Запис здійснено під час 4-ї Конференції McMaster International Review Course in Internal Medicine (MIRCIM).

Чи на сьогоднішній день ми справді можемо вилікувати гемофілію?

Alfonso Iorio, MD, PhD: Так. Ми наближаємось до того, щоб досягнути остаточного вилікування з точки зору генної терапії. Вже зараз у нас є міметики, антитіла, які імітують активність фактора VIII, зв’язують фактор IX та фактор X, а також вирішують проблему відсутності фактора VIII без потреби введення інгібіторів. На даний момент вказані лікарські засоби можна застосовувати підшкірно щотижня, однак вже проводяться дослідження, що тестують дозування раз на місяць. Це не можна вважати вилікуванням, однак вказаний спосіб лікування є набагато простішим, особливо для дітей. Це підшкірна ін’єкція раз на місяць, порівнюючи з внутрішньовенною інфузією щодня або раз на тиждень.

Більше того, впродовж останніх 6-ти місяців у New England Journal of Medicine  опубліковано 5 клінічних досліджень, в яких виявлено, що ви можете вилікувати гемофілію трансфекцією гену для фактора IX або фактора VIII за допомогою аденоасоційованого вірусу. Можна отримати рівні, які раніше були недосяжними. Рівень фактора VIII у пацієнтів сягає 30 %, 40 %, 50 % і зберігається стабільним. На даний момент є пацієнти, які отримали генний трансфер 3 роки тому і залишаються повністю здоровими, вони більше ніколи не вимагали інфузії фактора.

У майбутньому генна терапія докаже, що за неї варто платити. Звичайно ж складно встановити ціну за новий лікарський засіб. У цьому випадку згодом ви заощадите сотні тисяч доларів, однак не настільки просто уявити собі здійснення авансового фінансування. Нам буде необхідно вирішити, яким чином можна дозволити собі цю терапію, можливо це буде відтерміноване лікування напротивагу доведеному ефекту.

Також необхідно показати реальну цінність [лікування] пацієнтам. Я особисто був залучений у проект під назвою coreHEM. Ми зідентифікували комплект ключових показників (кінцевих «точок»), які оцінюються у всіх клінічних дослідженнях в області генної терапії, які на даний момент проводяться. Це було зроблено не лише для того, щоб доказати, що терапія є ефективною — для цього достатньо виміряти нормальні рівні фактора VIII чи IX — але також для того, щоб показати вплив на біль, функцію, і наскільки вказаний вид лікування трансформує, на краще або на гірше, життя пацієнта. На краще — якщо їх вилікувано, на гірше — якщо цього не трапилось у зв’язку з раніше існуючим антитілом до віруса чи іншою причиною. Таким чином, це зовсім нова сфера, у якій нам ще необхідно повністю використати усю її цінність, однак вилікування є досяжним.

Література

Користуючись цією сторінкою МП Ви погоджуєтесь використовувати файли cookie відповідно до Ваших поточних налаштувань браузера, а також згідно з нашою політикою щодо файлів cookie