Los 3 avances más importantes en el manejo de enfermedades hematológicas no malignas

El Dr. Mark Crowther es director del Departamento de Medicina en la Universidad McMaster y miembro de la Royal Society of Canada. También ocupa la cátedra de Leo Pharma en Investigación del Tromboembolismo en la McMaster University.

Si tuviera que mencionar los 3 avances recientes más importantes en el tratamiento de las enfermedades hematológicas no malignas, ¿cuáles serían?

Mark Crowther (MD, MSc): Muchas gracias. Me han preguntado cuáles creo que son los avances más importantes en hematología benigna en los últimos años. Pues en este período se han producido avances enormes en muchas áreas diferentes. Me voy a centrar en un par de áreas diferentes para responder a esta pregunta.

Probablemente, el mayor avance han sido los cambios en el tratamiento de la hemofilia. Antes, para tratar la hemofilia se utilizaban factores de coagulación de origen humano, y más tarde recombinantes. Pero en los últimos 5 años, ha habido un aumento brutal de interés por la hemofilia. Tenemos terapias génicas muy efectivas que ya se están poniendo a disposición de la población, en ensayos clínicos e incluso ahora en forma de agentes terapéuticos aprobados que van a curar la enfermedad de muchos pacientes. También se han producido grandes avances en cuanto a las nuevas terapias, por ejemplo hay una forma subcutánea de un fármaco, un anticuerpo biespecífico muy interesante, que dura hasta un mes después de una inyección subcutánea y mitiga la enfermedad casi por completo. La verdad es que es muy, pero que muy extraordinario. También hemos visto muchos avances en [el desarrollo de] los factores de coagulación tradicionales, como mejorías en su vida media y su actividad química.

Otra área en la que se han producido avances impresionantes es la anemia drepanocítica. La anemia drepanocítica era una enfermedad benigna pero ignorada, y que era muy, muy mortal. En muchos países del mundo, es una de las principales causas de muerte en personas jóvenes, quienes han sufrido las consecuencias de las crisis drepanocíticas, su impacto en los pulmones, los riñones y demás. En los últimos 3 o 5 años, el interés por la anemia drepanocítica ha aumentado considerablemente. Se han desarrollado terapias génicas, tratamientos de edición génica mediante tecnología CRISPR —probablemente la primera edición con CRISPR que se podría aplicar con éxito en una población a gran escala será en los pacientes con anemia drepanocítica—, así como fármacos que modifican la química de la sangre y reducen la frecuencia de la anemia drepanocítica. Volveréis a oír hablar de esto cuando Madeleine Verhovsek presente en la conferencia [MIRCIM 2021].

Y después —o por fin, más bien—, ha habido cambios en la medicina transfusional. Se han realizado muchos estudios sobre los umbrales de la medicina transfusional, es decir, sobre cuándo los pacientes deberían o no recibir transfusiones. Han aparecido muchos factores de coagulación nuevos, por ejemplo concentrados de fibrinógeno. También se han desarrollado guías nuevas sobre quién debería recibir transfusiones y cuándo. Por otro lado, se han adoptado protocolos de transfusión masiva de forma generalizada, lo cual ha facilitado sobre todo la atención de los pacientes críticos, como pacientes con traumatismos.

Y por supuesto, no puedo dejar de mencionar los anticoagulantes orales de acción directa. Aunque ya llevan mucho tiempo disponibles, en los últimos años hemos visto cómo los anticoagulantes orales de acción directa (ACOD) siguen apoderándose del mercado que antes ocupaba la warfarina. Son un avance enorme: son fáciles de usar, no requieren monitorización mediante análisis de laboratorio, tienen muy pocas interacciones con medicamentos o alimentos, y la gran mayoría de los pacientes los prefieren a la warfarina.

Así pues, han sido tiempos fascinantes para la hematología benigna. Están pasando muchas cosas actualmente, ya estoy deseando presentar parte de esta información en la conferencia, escuchar las presentaciones de mis compañeros y contestar a las preguntas que se planteen durante la conferencia. Gracias.