Nuevos fármacos hipolipemiantes en enfermos con hipercolesterolemia familiar heterocigota

Resultados del estudio ODYSSEY ESCAPE presentados durante la conferencia de la Sociedad Europea de Cardiología, Roma 2016 (ESC 2016).

A pesar de la buena disponibilidad de la terapia que disminuye la concentración de colesterol utilizando sobre todo estatinas, los pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota son un grupo que suele tener dificultades para alcanzar el objetivo de C-LDL. Por consiguiente, para reducir la concentración sanguínea de colesterol en dichos enfermos puede ser necesario realizar una aféresis 1 × semana o 1 × 2 semanas. La aféresis es un procedimiento invasivo, largo y costoso. Su disponibilidad en los centros que se ocupan de cuidar a los pacientes en cuestión es reducida. Durante el congreso European Society of Cardiology 2016 se presentaron los resultados del uso de alirocumab, anticuerpo monoclonal humano dirigido contra la PCSK9, con el fin de reducir la concentración de colesterol LDL en enfermos con hipercolesterolemia familiar heterocigota.

El estudio ODYSSEY ESCAPE es un estudio aleatorizado de fase III, a doble ciego, que evalúa los efectos de la administración subcutánea de alirocumab, en comparación con placebo, en la reducción en la frecuencia de aféresis en enfermos con hipercolesterolemia familiar heterocigota. En los pacientes incluidos en el estudio se realizaban con regularidad aféresis con el objetivo de reducir la concentración de colesterol LDL. La concentración inicial media de colesterol LDL en dicho grupo de enfermos ascendía a 4,7 mmol/l y casi en el 90 % de pacientes examinados se diagnosticó cardiopatía isquémica asociada.

En el estudio se realizó una aleatorización de 62 pacientes tratados en 14 centros de Alemania y los Estados Unidos. Una vez analizados los resultados obtenidos se observó que la introducción de alirocumab al tratamiento actual permitió la disminución de la concentración de colesterol LDL en un 50 % en comparación con los valores iniciales. La introducción de dicho medicamento conllevó también la disminución de la frecuencia de aféresis en un 75 % en comparación con el grupo que tomaba el placebo.

Los resultados de este estudio muestran la utilidad potencial del alirocumab en el tratamiento de pacientes con HFH. Dicha terapia resultó ser eficaz también en reducir la necesidad de un procedimiento tan gravoso y costoso como la aféresis en pacientes tratados con este método.