Три найважливіші останні досягнення у веденні незлоякісних гематологічних захворювань

Запис здійснено під час 6th McMaster International Review Course in Internal Medicine (MIRCIM).

Д-р Марк Кроутер (Mark Crowther) — завідувач кафедри медицини в Університеті Макмастера (Канада), член Королівського товариства Канади та завідувач Leo Pharma Chair in Thromboembolism Research в Університеті Макмастера (Канада).

Які 3 найважливіші останні досягнення у веденні незлоякісних гематологічних захворювань ви б назвали?

Mark Crowther, MD, MSc: Дуже дякую. Мене попросили розповісти про те, що, на мою думку, є найбільшим досягненням у доброякісній гематології за останні кілька років. І це був час, коли відбулися значущі досягнення у численних різних сферах. У відповідь на це запитання я зосереджуся на кількох різних областях.

Ймовірно, найбільшим прогресом стали зміни в лікуванні гемофілії. Гемофілія початково була станом, при якому ми використовували людські, а потім рекомбінантні фактори згортання крові. Але за останні 5 років відбулося величезне зацікавлення питанням гемофілії. У нас є високоефективна генна терапія, яка зараз впроваджується серед населення у формі клінічних випробувань, але й також вже недалеко до етапу, коли ці терапевтичні засоби, які зможуть вилікувати захворювання у багатьох пацієнтів, будуть схвалені. Ми також маємо великі досягнення, що стосуються нових терапевтичних препаратів — наприклад, підшкірного лікарського засобу, справді дуже цікавого біспецифічного антитіла, тривалість дії якого складає до місяця після одної підшкірної ін’єкції і який справді просто повністю пом’якшує перебіг хвороби. Це дійсно, дійсно чудово. Ми також досягли багато успіхів у розробці традиційних факторів згортання крові, з поліпшенням періоду їх напіввиведення та їхньої хімічної активності.

Друга область, де було досягнуто абсолютно величезний успіх, — це серповидноклітинна анемія. Серповидноклітинна анемія була доброякісною, але занедбаною хворобою, яка була дуже, дуже смертельною. У багатьох країнах світу це головна причина смерті молодих людей, які постраждали від її наслідків у результаті серповидно-клітинного кризу, його впливу на легені, нирки та інші органи. І протягом останніх 3 або 5 років спостерігається стрімке збільшення зацікавлення серповидно-клітинною анемією, включаючи генну терапію, терапію редагування CRISPR («генетичні ножиці» — прим. перекл.) — ймовірно, першим успішним редагуванням CRISPR, яке можна застосувати у великій популяції, буде серповидноклітинна анемія — а також ліки, які змінюють хімічний склад крові, що знижує частоту серповидноклітинної анемії. І ви почуєте трохи про це від д-р Верховсек (Verhovsek) під час конференції MIRCIM 2021.

А потім — я б сказав, нарешті — відбулися зміни в нашій трансфузійній медицині. Було проведено багато досліджень, які розглядали порогові значення для трансфузійної медицини — коли пацієнтам слід чи не слід здійснювати трансфузію. Відбулася поява багатьох нових факторів згортання крові, наприклад, концентратів фібриногену, і нових клінічних настанов щодо того, кому і коли слід проводити трансфузію, а також широкого застосування протоколів масивних трансфузій, які дійсно полегшили, зокрема, догляд за пацієнтами в критичному стані, наприклад пацієнтів із травмами.

І останнє, що я згадаю, це, звичайно ж, прямі оральні антикоагулянти. Хоча вони існували тривалий час протягом останніх кількох років, ми бачимо, що прямі оральні антикоагулянти продовжують захоплювати ринок, який раніше займав варфарин. Вони — величезний прогрес: їх легше використовувати, вони не вимагають моніторингу лабораторних досліджень, у них дуже мало взаємодій з лікарськими засобами та їжею, і пацієнти значною мірою віддають перевагу їм перед варфарином.

Отже, це був захоплюючий час у сфері доброякісної гематології. Зараз відбувається багато речей, і я з нетерпінням чекаю, щоб представити частину цієї інформації на конференції, а також послухати, як мої колеги розповідають про це та відповідають на он-лайн запитання в рамках конференції. Дякую.