ESC 2020: ¿nuevas posibilidades de tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica?

04.11.2020
ESC 2020: nowe możliwości leczenia kardiomiopatii przerostowej?
Elaborado por Marcin Waligóra (MD, PhD)

Resultados del ensayo EXPLORER-HCM presentados en el congreso de la Sociedad Europea de Cardiología de 2020.

El tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica (MCH) con obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo se centra en aliviar los síntomas mediante fármacos (principalmente β-bloqueantes, calcioantagonistas y disopiramida) e intervenciones (miectomía quirúrgica, ablación con alcohol). En el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología celebrado este año, se presentaron los resultados de los ensayos de 3.a fase de un nuevo fármaco —mavacamten— en este grupo de pacientes.

El mavacamten es el primer inhibidor de la miosina cardíaca de su clase que reduce la contractilidad de las fibras miocárdicas al nivel del complejo sarcomérico actina-miosina. En los ensayos clínicos anteriores, el mavacamten redujo significativamente los síntomas, mejoró la capacidad de esfuerzo y la calidad de vida, y disminuyó el gradiente en el tracto de salida del ventrículo izquierdo de los pacientes con obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo.

En el ensayo EXPLORER-HCM, se aleatorizó a 251 pacientes con MCH sintomática y obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo en dos grupos que recibieron una dosis diaria de mavacamten (inicialmente 5 mg con un ajuste de dosis posterior) o placebo durante 30 semanas. El criterio de valoración compuesto principal constó de una mejoría del consumo máximo de oxígeno en la espiroergometría y una mejoría o estabilización de la clase funcional según la escala de la New York Heart Association (NYHA). Los criterios de valoración secundarios incluyeron el cambio en el gradiente de esfuerzo del tracto de salida del ventrículo izquierdo a las 30 semanas de tratamiento y la mejoría subjetiva de los síntomas de la enfermedad, evaluada mediante las escalas Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) y HCM Symptom Questionnaire-Shortness-of-Breath (HCMSQ-SoB).

Después de 30 semanas, 45 (36,6 %) pacientes que recibieron mavacamten cumplieron el criterio de valoración principal en comparación con 22 (17,2 %) del grupo placebo (p = 0,0005). Todos los criterios de valoración secundarios mejoraron en comparación con el placebo. La seguridad y la tolerancia al mavacamtén fueron similares a las del placebo, y ningún paciente se excluyó del ensayo a causa de una reducción significativa de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo o una insuficiencia cardíaca sintomática.

Según los autores, los resultados de este ensayo confirman la importancia de la terapia específica de la MCH dirigida a tratar la causa y no solo a aliviar los síntomas. Los resultados de los ensayos se publicaron en línea en la revista The Lancet.

Elaborado por Marcin Waligóra (MD, PhD) a partir de: Olivotto I. et al., Presentación: Efficacy and Safety of Mavacantem in Adults with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: Results of the EXPLORER-HCM Study

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